Клеточная и генная терапия

Понимание революционного терапевтического подхода

Клеточная и генная терапия представляет собой значительный шаг вперед в медицинской науке, дающий надежду на излечение ранее неизлечимых заболеваний.

Успех этих методов лечения в значительной степени зависит от точных и надежных производственных процессов и оценки качества.

Передовые инструменты и программные решения МЕТТЛЕР ТОЛЕДО играют решающую роль в поддержке этих инновационных методов лечения, обеспечивая их безопасность, эффективность и высочайшее качество.

Клеточная и генная терапия (CGT) представляют собой революционные достижения в современной медицине, направленные на лечение и потенциальное излечение болезней путем восстановления или замены неисправных клеток или генов.

Эти методы лечения обладают революционным потенциалом для лечения заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми.

CGT направлена на устранение коренных причин заболеваний, предлагая долгосрочные и потенциально постоянные решения.

Генная терапия может ввести здоровую копию гена в клетки, в то время как клеточная терапия может заменить поврежденные клетки здоровыми.

Клеточная терапия

Клеточная терапия предполагает введение пациенту новых, здоровых клеток взамен поврежденных или отсутствующих.

Эти клетки могут быть получены от пациента (аутологичные) или от донора (аллогенные).

Генная терапия

Генная терапия фокусируется на модификации или замене дефектных генов для лечения генетических нарушений.

Это включает в себя вставку генетического материала в клетки для коррекции или замены дефектных генов, часто с использованием вирусных векторов для доставки терапевтического гена.

Смотрите производственные процессы Upstream и Downstream на схеме.

Производственный процесс

Производственный процесс для CGT включает в себя несколько сложных этапов, чтобы обеспечить безопасность, эффективность и высокое качество терапии.

Культура клеток

Культивирование клеток начинается с подготовки богатой питательными веществами среды для роста и поддержания здоровых клеток.

Мониторинг pH и проводимости обеспечивает оптимальные условия. Затем клетки расширяются в биореакторе до тех пор, пока они не достигнут желаемого количества.

Сепарирование

После того как клетки достаточно вырастут, их собирают путем отделения от питательной среды с помощью центрифугирования и фильтрации для удаления примесей и подготовки к дальнейшей обработке.

Очистка и рецептура

Собранные клетки очищаются для удаления загрязнений, что обеспечивает безопасность и эффективность терапии.

Наконец, очищенные клетки превращаются в конечный продукт для введения пациентом.

Оценка качества в CGT

Оценка качества имеет решающее значение на каждом этапе производства CGT для обеспечения безопасности и эффективности терапии.

Различные аналитические методы контролируют и проверяют качество сырья, промежуточных продуктов и конечных методов лечения.

МЕТТЛЕР ТОЛЕДО предлагает широкий спектр приборов и решений для разработки и производства CGT.

Параметр	Что нужно измерять?	Почему измеряется?	Решение MT
УФ/ВИД	Поглощение/Коэффициент пропускания	Для определения концентрации и чистоты необходимо проверить наличие загрязнений, эффективность очистки, а также стабильность продукта.	УФ/ВИД спектрофотометры Excellence	Автономный
Количество клеток и их жизнеспособность	Количество клеток и их жизнеспособность	Для счета клеточной культуры, используемой при разработке CGT, и дозы конечного продукта.	Счетчик клеток CytoDirect	Автономный
Характеристика клеточных и биохимических параметров	Абсорбция	Высокопроизводительные клеточные анализы, направленные на определение токсичности, пролиферации или продукции белка культивируемых клеток	PlateDirect (ПластинаDirect)	Автономный
pH	pH	Мониторинг рН необходим для метаболизма и роста клеток. Для оптимизации рН клетки и гены чувствительны к рН.	Датчик pH pH-метр	Встроенный Атлайн
Растворенный кислород	Уровень растворенного кислорода (РК)	Контроль уровня кислорода необходим для метаболизма и роста клеток	Датчик растворенного кислорода	Встроенный
Проводимость	Проводимость	Мониторинг проводимости необходим для обеспечения качества и консистенции продукта, проверки того, делятся ли клетки, растут ли они или умирают.	Датчик электропроводности	Встроенный
Накопление CO2	Уровень растворенного CO₂	Измерение концентрации CO2 позволяет регулировать скорость доставки питательных веществ и удаления отходов для оптимизации условий окружающей среды для максимального роста и продуктивности клеток.	Датчик CO₂	Встроенный
Мутность	Мутность	Помутнение дает представление о расширении бактериальной культуры и отсутствии загрязнений.	Датчик мутности	Встроенный
Оптическая плотность	Оптическая плотность на 600 нм	Мониторинг оптической плотности помогает отслеживать рост микробных клеток и качество продукта.	УФ/ВИД спектрофотометр Excellence	Автономный
Глюкоза	Ферментативное определение в ультрафиолетовом/видимом диапазоне	Количественное определение глюкозы необходимо для обеспечения достаточного количества питательных веществ для роста клеток и поддержания метаболических процессов, включая производство белков и других клеточных компонентов.	УФ/ВИД спектрофотометры Excellence	Автономный
Вес/Объем	Масса	Точное взвешивание каждого добавляемого компонента для обеспечения безопасности и эффективности продукта, постоянства состава и контролируемого добавления вирусного вектора.	Аналитические весы Прецизионные весы	Atline/Inline
Температура	Температура	Процесс чувствителен к температуре	-	-
Давление	Давление	Измерение давления помогает контролировать расход жидкости и скорость реакции	-	-