Celle- og genterapi

Forståelse af den revolutionerende terapeutiske tilgang

Celle- og genterapi repræsenterer et betydeligt fremskridt inden for lægevidenskaben, der giver håb om at helbrede tidligere uhelbredelige tilstande.

Succesen med disse behandlinger afhænger i høj grad af præcise og pålidelige fremstillingsprocesser og kvalitetsvurderinger.

METTLER TOLEDOs avancerede instrumenter og softwareløsninger spiller en afgørende rolle i at understøtte disse innovative behandlinger og sikre, at de er sikre, effektive og af højeste kvalitet.

Celle- og genterapi (CGT) repræsenterer transformative fremskridt inden for moderne medicin, der sigter mod at behandle og potentielt helbrede sygdomme ved at reparere eller erstatte defekte celler eller gener.

Disse behandlinger tilbyder banebrydende potentiale for tilstande, der tidligere blev betragtet som ubehandlelige.

CGT adresserer de grundlæggende årsager til sygdomme og tilbyder langsigtede og potentielt permanente løsninger.

Genterapi kan introducere en sund kopi af et gen i celler, mens celleterapi kan erstatte beskadigede celler med sunde.

Celleterapi

Celleterapi involverer introduktion af nye, sunde celler i en patient for at erstatte beskadigede eller manglende.

Disse celler kan hentes fra patienten (autolog) eller en donor (allogen).

Genterapi

Genterapi fokuserer på at modificere eller erstatte defekte gener for at helbrede genetiske lidelser.

Dette involverer indsættelse af genetisk materiale i celler for at korrigere eller erstatte defekte gener, ofte ved hjælp af virale vektorer til at levere det terapeutiske gen.

Se Upstream- og Downstream-produktionsprocesser på ordningen.

Fremstillingsprocessen

Fremstillingsprocessen for CGT involverer flere komplekse trin for at sikre, at behandlinger er sikre, effektive og af høj kvalitet.

Cellekultur

Cellekultur starter med at forberede et næringsrigt medium til at vokse og vedligeholde sunde celler.

Overvågning af pH og ledningsevne sikrer optimale forhold. Celler udvides derefter i en bioreaktor, indtil de når den ønskede mængde.

Høst

Når cellerne er vokset tilstrækkeligt, høstes de ved at adskille dem fra vækstmediet gennem centrifugering og filtrering for at fjerne urenheder og forberede dem til videre forarbejdning.

Oprensning og formulering

Høstede celler renses for at fjerne forurenende stoffer, hvilket sikrer terapiens sikkerhed og effektivitet.

Endelig formuleres rensede celler til et slutprodukt til patientadministration.

Kvalitetsvurdering i CGT

Kvalitetsvurdering er afgørende i alle faser af CGT-fremstillingen for at sikre, at behandlinger er sikre og effektive.

Forskellige analysemetoder overvåger og verificerer kvaliteten af råvarer, mellemprodukter og endelige terapier.

METTLER TOLEDO tilbyder en række instrumenter og løsninger, der understøtter CGT-udvikling og -produktion.

Parameter	Hvad skal måles?	Hvorfor måles det?	MT-løsning
UV/Vis	Absorbans/transmittans	At bestemme koncentrationen og renheden for at kontrollere forurenende stoffer, oprensningseffektivitet og stabilitet af produktet.	UV/Vis Excellence	Offline
Celletal og levedygtighed	Celletal og levedygtighed	At bestemme tætheden af cellekultur, der anvendes under udviklingen af CGT'er, og dosis af det endelige produkt.	CytoDirect Cell tæller	Offline
Karakterisering af cellulære og biokemiske parametre	Absorbans	Cellulære assays med høj kapacitet, der har til formål at bestemme toksicitet, proliferation eller proteinproduktion af dyrkede celler	PlateDirect	Offline
ph	ph	Overvågning af pH er nødvendig for cellernes metabolisme og vækst. Til pH-optimering er celler og gener pH-følsomme	pH-sensor pH-måler	Inline Atline
Opløst ilt	Niveau af opløst ilt (DO)	Overvågning af iltniveauer er nødvendig for cellernes stofskifte og vækst	Sensor til opløst ilt	Inline
Ledningsevne	Ledningsevne	Overvågning af ledningsevne er afgørende for at sikre produktkvalitet og konsistens, kontrollere, om cellerne deler sig, vokser eller dør.	Sensor til ledningsevne	Inline
CO_{2 -} akkumulering	Opløst CO₂ -niveau	Måling af CO_{2 -} koncentrationen gør det muligt at justere næringsstoftilførselshastigheden og fjernelse af affald for at optimere miljøforholdene for maksimal cellevækst og produktivitet.	CO₂ sensor	Inline
Turbiditet	Turbiditet	Uklarhed giver en idé om udvidelsen af bakteriekultur og fraværet af forurenende stoffer.	Turbiditetssensor	Inline
Optisk tæthed	OD 600	Overvågning af optisk tæthed hjælper med at spore væksten af mikrobielle celler og produktets kvalitet.	UV/Vis Excellence spektrofotometer	Offline
Glukose	Enzymatisk bestemmelse med UV/Vis	Kvantificering af glukose er nødvendig for at sikre tilstrækkelige næringsstoffer til cellevækst og opretholde metaboliske processer, herunder produktion af proteiner og andre cellulære komponenter.	UV/Vis Excellence spektrofotometer	Offline
Vægt/volumen	Masse	Nøjagtig vejning af hver komponent tilsat for at sikre produktets sikkerhed og effektivitet, konsistens i sammensætningen og kontrolleret tilsætning af viral vektor.	Analytiske vægte Præcisionsvægte	Atline/Inline
Temperatur	Temperatur	Processen er temperaturfølsom	-	-
Tryk	Tryk	Måling af tryk hjælper med at kontrollere væskestrømmen og reaktionshastigheden	-	-