Cell- och genterapi

Att förstå det revolutionerande terapeutiska tillvägagångssättet

Cell- och genterapi representerar ett betydande framsteg inom medicinsk vetenskap och ger hopp om att bota tidigare obotliga tillstånd.

Framgången för dessa behandlingar är starkt beroende av exakta och tillförlitliga tillverkningsprocesser och kvalitetsbedömningar.

METTLER TOLEDO:s avancerade instrument och programvarulösningar spelar en avgörande roll för att stödja dessa innovativa behandlingar och säkerställa att de är säkra, effektiva och av högsta kvalitet.

Cell- och genterapi (CGT) representerar transformativa framsteg inom modern medicin, som syftar till att behandla och potentiellt bota sjukdomar genom att reparera eller ersätta felaktiga celler eller gener.

Dessa terapier erbjuder banbrytande potential för tillstånd som tidigare ansågs vara omöjliga att behandla.

CGT tar itu med grundorsakerna till sjukdomar och erbjuder långsiktiga och potentiellt permanenta lösningar.

Genterapi kan föra in en frisk kopia av en gen i celler, medan cellterapi kan ersätta skadade celler med friska.

Cellterapi

Cellterapi innebär att nya, friska celler förs in i en patient för att ersätta skadade eller saknade.

Dessa celler kan komma från patienten (autolog) eller en donator (allogen).

Genterapi

Genterapi fokuserar på att modifiera eller ersätta defekta gener för att bota genetiska sjukdomar.

Detta innebär att man sätter in genetiskt material i celler för att korrigera eller ersätta felaktiga gener, ofta med hjälp av virala vektorer för att leverera den terapeutiska genen.

Se produktionsprocesser uppströms och nedströms i schemat.

Tillverkningsprocessen

Tillverkningsprocessen för CGT omfattar flera komplexa steg för att säkerställa att behandlingarna är säkra, effektiva och av hög kvalitet.

Cellodling

Cellodling börjar med att förbereda ett näringsrikt medium för att växa och underhålla friska celler.

Övervakning av pH och konduktivitet säkerställer optimala förhållanden. Cellerna expanderas sedan i en bioreaktor tills de når önskad mängd.

Skörd

När cellerna har vuxit tillräckligt skördas de genom att separera dem från odlingsmediet genom centrifugering och filtrering för att avlägsna föroreningar och förbereda dem för vidare bearbetning.

Rening och formulering

Skördade celler renas för att avlägsna föroreningar, vilket säkerställer behandlingens säkerhet och effektivitet.

Slutligen formuleras renade celler till en slutprodukt för patientadministrering.

Kvalitetsbedömning i CGT

Kvalitetsbedömning är avgörande i varje steg av CGT-tillverkningen för att säkerställa att behandlingarna är säkra och effektiva.

Olika analysmetoder övervakar och verifierar kvaliteten på råvaror, mellanprodukter och slutliga terapier.

METTLER TOLEDO erbjuder en rad instrument och lösningar som stöder utveckling och tillverkning av CGT.

Parameter	Vad är det som ska mätas?	Varför mäts det?	MT-lösning
UV/Vis-belysning	Absorbans/ Transmittans	För att bestämma koncentrationen och renheten för att kontrollera föroreningar, reningseffektivitet och stabilitet hos produkten.	UV/Vis Excellence	Offline
Cellantal och viabilitet	Cellantal och viabilitet	För att bestämma densiteten hos cellkulturen som används under utvecklingen av CGT och dosen av slutprodukten.	CytoDirect Cell-räknare	Offline
Karakterisering av cellulära och biokemiska parametrar	Absorbansen	Cellulära analyser med hög kapacitet som syftar till att bestämma toxicitet, proliferation eller proteinproduktion hos odlade celler	PlateDirect (på engelska)	Offline
pH	pH	Övervakning av pH krävs för cellernas ämnesomsättning och tillväxt. För pH-optimering är celler och gener pH-känsliga	pH-sensor pH-mätare	Inline Atline (på engelska)
Upplöst syre	Nivå av upplöst syre (DO)	Övervakning av syrenivåer är nödvändigt för cellernas ämnesomsättning och tillväxt	Sensor för upplöst syre	Inline
Ledningsförmåga	Ledningsförmåga	Att övervaka konduktiviteten är viktigt för att säkerställa produktkvalitet och konsistens, kontrollera om cellerna delar sig, växer eller dör.	Sensor för konduktivitet	Inline
Ackumulering av CO₂	Nivå av upplöst CO₂	Mätning av CO₂ -koncentration gör det möjligt att justera näringstillförselhastigheten och avlägsnandet av avfall för att optimera miljöförhållandena för maximal celltillväxt och produktivitet.	CO₂ -sensor	Inline
Grumlighet	Grumlighet	Grumlighet ger en uppfattning om expansionen av bakteriekultur och frånvaron av föroreningar.	Sensor för turbiditet	Inline
Optisk densitet	Olivgrön 600	Övervakning av optisk densitet hjälper till att spåra tillväxten av mikrobiella celler och produktens kvalitet.	UV/Vis Excellence spektrofotometer	Offline
Glukos	Enzymatisk bestämning med UV/Vis	Kvantifiering av glukos behövs för att säkerställa tillräckliga näringsämnen för celltillväxt och upprätthålla metaboliska processer, inklusive produktion av proteiner och andra cellulära komponenter.	UV/Vis Excellence spektrofotometer	Offline
Vikt/Volym	Massa	Noggrann vägning av varje tillsatt komponent för att säkerställa produktens säkerhet och effektivitet, konsistens i sammansättningen och kontrollerad tillsats av viral vektor.	Analysvågar Precisionsvågar	Infogad/Infogad
Temperatur	Temperatur	Processen är temperaturkänslig	-	-
Tryck	Tryck	Mätning av tryck hjälper till att kontrollera vätskeflödet och reaktionshastigheten	-	-