Cel- en gentherapie

Inzicht in de revolutionaire therapeutische benadering

Cel- en gentherapie vertegenwoordigen een belangrijke vooruitgang in de medische wetenschap en bieden hoop op het genezen van voorheen ongeneeslijke aandoeningen.

Het succes van deze therapieën is sterk afhankelijk van nauwkeurige en betrouwbare productieprocessen en kwaliteitsbeoordelingen.

De geavanceerde instrumenten en softwareoplossingenvan METTLER TOLEDO spelen een cruciale rol bij de ondersteuning van deze innovatieve behandelingen en zorgen ervoor dat ze veilig, effectief en van de hoogste kwaliteit zijn.

Cel- en gentherapie (CGT) vertegenwoordigen transformatieve vooruitgang in de moderne geneeskunde, gericht op het behandelen en mogelijk genezen van ziekten door slecht functionerende cellen of genen te repareren of te vervangen.

Deze therapieën bieden baanbrekend potentieel voor aandoeningen die voorheen als onbehandelbaar werden beschouwd.

CGT pakt de grondoorzaken van ziekten aan en biedt langdurige en mogelijk permanente oplossingen.

Gentherapie kan een gezonde kopie van een gen in cellen inbrengen, terwijl celtherapie beschadigde cellen kan vervangen door gezonde.

Celtherapie

Celtherapie omvat de introductie van nieuwe, gezonde cellen in een patiënt om beschadigde of ontbrekende cellen te vervangen.

Deze cellen kunnen afkomstig zijn van de patiënt (autoloog) of een donor (allogeen).

Gentherapie

Gentherapie richt zich op het wijzigen of vervangen van defecte genen om genetische aandoeningen te genezen.

Dit omvat het invoegen van genetisch materiaal in cellen om defecte genen te corrigeren of te vervangen, vaak met behulp van virale vectoren om het therapeutische gen af te leveren.

Zie Upstream en Downstream productieprocessen in het schema.

Het productieproces

Het productieproces voor CGT omvat verschillende complexe stappen om ervoor te zorgen dat therapieën veilig, effectief en van hoge kwaliteit zijn.

Celcultuur

Celcultuur begint met het bereiden van een voedingsrijk medium om gezonde cellen te laten groeien en behouden.

Het bewaken van pH en geleidbaarheid zorgt voor optimale omstandigheden. Cellen worden vervolgens in een bioreactor geëxpandeerd totdat ze de gewenste hoeveelheid hebben bereikt.

Oogst

Zodra de cellen voldoende zijn gegroeid, worden ze geoogst door ze te scheiden van het groeimedium door middel van centrifugatie en filtratie om onzuiverheden te verwijderen en ze voor te bereiden op verdere verwerking.

Zuivering en formulering

Geoogste cellen worden gezuiverd om verontreinigingen te verwijderen, waardoor de veiligheid en werkzaamheid van de therapie worden gegarandeerd.

Ten slotte worden gezuiverde cellen geformuleerd tot een eindproduct voor de toediening van de patiënt.

Kwaliteitsbeoordeling in CGT

Kwaliteitsbeoordeling is van cruciaal belang in elke fase van de CGT-productie om ervoor te zorgen dat therapieën veilig en effectief zijn.

Verschillende analysemethoden bewaken en verifiëren de kwaliteit van grondstoffen, tussenproducten en uiteindelijke therapieën.

METTLER TOLEDO biedt een scala aan instrumenten en oplossingen ter ondersteuning van de ontwikkeling en productie van CGT.

Parameter	Wat moet er worden gemeten?	Waarom wordt het gemeten?	MT-oplossing
UV/VIS	Absorptie/doorlaatbaarheid	Om de concentratie en zuiverheid te bepalen om verontreinigingen, zuiveringsefficiëntie en stabiliteit van het product te controleren.	UV/VIS Uitmuntendheid	Offline
Celgetal en levensvatbaarheid	Celgetal en levensvatbaarheid	Om de dichtheid van de celcultuur te bepalen die wordt gebruikt tijdens de ontwikkeling van CGT's en de dosis van het eindproduct.	CytoDirect Cel teller	Offline
Karakterisering van cellulaire en biochemische parameters	Extinctie	High-throughput cellulaire assays gericht op het bepalen van toxiciteit, proliferatie of eiwitproductie van gekweekte cellen	PlateDirect	Offline
Ph	Ph	Het monitoren van de pH is nodig voor het metabolisme en de groei van de cellen. Voor pH-optimalisatie zijn cellen en genen pH-gevoelig	pH-sensor pH-meter	Inline Lijn
Opgeloste zuurstof	Niveau van opgeloste zuurstof (DO)	Het monitoren van het zuurstofgehalte is nodig voor het metabolisme en de groei van de cellen	Sensor voor opgeloste zuurstof	Inline
Conductiviteit	Conductiviteit	Het bewaken van de geleidbaarheid is essentieel om de productkwaliteit en consistentie te garanderen, om te controleren of de cellen zich delen, groeien of afsterven.	Geleidbaarheid sensor	Inline
CO₂ -accumulatie	Gehalte aan opgeloste CO₂ -waarden	Het meten van de CO₂ -concentratie maakt het mogelijk om de afgiftesnelheid van voedingsstoffen en de verwijdering van afvalstoffen aan te passen om de omgevingsomstandigheden te optimaliseren voor maximale celgroei en productiviteit.	CO₂ -sensor	Inline
Troebelheid	Troebelheid	Troebelheid geeft een idee over de uitbreiding van de bacteriecultuur en de afwezigheid van verontreinigingen.	Troebelheid sensor	Inline
Optische dichtheid	Ø 600	Het monitoren van de optische dichtheid helpt bij het volgen van de groei van microbiële cellen en de kwaliteit van het product.	UV/VIS Excellence spectrofotometer	Offline
Glucose	Enzymatische bepaling met UV/VIS	Kwantificering van glucose is nodig om te zorgen voor voldoende voedingsstoffen voor celgroei en om metabolische processen in stand te houden, inclusief de productie van eiwitten en andere cellulaire componenten.	UV/VIS Excellence spectrofotometer	Offline
Gewicht/volume	Massa	Nauwkeurige weging van elk toegevoegd onderdeel om de veiligheid en werkzaamheid van het product, consistentie in de samenstelling en gecontroleerde toevoeging van virale vector te garanderen.	Analytische balansen Precisiebalansen	Atline/Inline
Temperatuur	Temperatuur	Het proces is temperatuurgevoelig	-	-
Druk	Druk	Het meten van druk helpt om de vloeistofstroom en reactiesnelheid te regelen	-	-