Buněčná a genová terapie

Pochopení revolučního terapeutického přístupu

Buněčná a genová terapie představuje významný pokrok v lékařské vědě a nabízí naději na vyléčení dříve nevyléčitelných stavů.

Úspěch těchto terapií do značné míry závisí na přesných a spolehlivých výrobních procesech a hodnocení kvality.

Pokročilé přístroje a softwarová řešeníMETTLER TOLEDO hrají klíčovou roli při podpoře těchto inovativních léčebných postupů, které zajišťují, že jsou bezpečné, účinné a mají nejvyšší kvalitu.

Buněčná a genová terapie (CGT) představuje transformační pokrok v moderní medicíně, jehož cílem je léčit a potenciálně vyléčit nemoci opravou nebo nahrazením nefunkčních buněk nebo genů.

Tyto terapie nabízejí průlomový potenciál pro stavy, které byly dříve považovány za neléčitelné.

CGT se zaměřuje na základní příčiny nemocí a nabízí dlouhodobá a potenciálně trvalá řešení.

Genová terapie může zavést zdravou kopii genu do buněk, zatímco buněčná terapie může nahradit poškozené buňky zdravými.

Buněčná terapie

Buněčná terapie zahrnuje zavedení nových, zdravých buněk do pacienta, aby nahradily poškozené nebo chybějící.

Tyto buňky mohou být získány od pacienta (autologní) nebo od dárce (alogenní).

Genová terapie

Genová terapie se zaměřuje na modifikaci nebo nahrazení defektních genů za účelem léčby genetických poruch.

To zahrnuje vkládání genetického materiálu do buněk za účelem opravy nebo nahrazení vadných genů, často za použití virových vektorů k dodání terapeutického genu.

Viz Upstream a Downstream výrobní procesy o schématu.

Výrobní proces

Výrobní proces CGT zahrnuje několik složitých kroků, aby bylo zajištěno, že terapie jsou bezpečné, účinné a vysoce kvalitní.

Buněčná kultura

Buněčná kultura začíná přípravou média bohatého na živiny pro růst a udržování zdravých buněk.

Sledování pH a vodivosti zajišťuje optimální podmínky. Buňky se pak expandují v bioreaktoru, dokud nedosáhnou požadovaného množství.

Sklízení

Jakmile buňky dostatečně vyrostou, sklízejí se jejich oddělením od růstového média pomocí centrifugace a filtrace, aby se odstranily nečistoty a připravily se na další zpracování.

Čištění a formulace

Odebrané buňky jsou vyčištěny, aby se odstranily nečistoty, čímž je zajištěna bezpečnost a účinnost terapie.

Nakonec jsou purifikované buňky formulovány do konečného produktu pro podávání pacientům.

Hodnocení kvality v CGT

Hodnocení kvality je rozhodující v každé fázi výroby CGT, aby bylo zajištěno, že terapie jsou bezpečné a účinné.

Různé analytické metody sledují a ověřují kvalitu surovin, meziproduktů a finálních terapií.

Společnost METTLER TOLEDO nabízí řadu přístrojů a řešení podporujících vývoj a výrobu CGT.

Parametr	Co se má měřit?	Proč se měří?	Řešení MT
UV/Vis	Absorpce / propustnost	Ke stanovení koncentrace a čistoty pro kontrolu kontaminantů, účinnosti čištění a stability produktu.	UV/Vis dokonalost	Offline
Počet buněk a životaschopnost	Počet buněk a životaschopnost	Ke stanovení hustoty buněčné kultury použité při vývoji CGT a dávky finálního produktu.	CytoDirect Počítadlo buněk	Offline
Charakterizace buněčných a biochemických parametrů	Absorbance	Vysoce výkonné buněčné testy zaměřené na stanovení toxicity, proliferace nebo produkce proteinů kultivovaných buněk	PlateDirect	Offline
pH	pH	Sledování pH je nezbytné pro metabolismus a růst buněk. Pro optimalizaci pH jsou buňky a geny citlivé na pH	pH senzor pH metr	Vložený Atline
Rozpuštěný kyslík	Hladina rozpuštěného kyslíku (DO)	Sledování hladiny kyslíku je nezbytné pro metabolismus a růst buněk	Senzor rozpuštěného kyslíku	Vložený
Vodivost	Vodivost	Sledování vodivosti je nezbytné pro zajištění kvality a konzistence produktu, kontrolu, zda se buňky dělí, rostou nebo odumírají.	Senzor vodivosti	Vložený
Akumulace CO₂	Rozpuštěná hladina CO₂	Měření koncentrace_CO2 umožňuje upravit rychlost dodávky živin a odstraňování odpadu za účelem optimalizace podmínek prostředí pro maximální růst buněk a produktivitu.	Čidlo CO₂	Vložený
Zákal	Zákal	Zákal dává představu o expanzi bakteriální kultury a nepřítomnosti kontaminantů.	Senzor zákalu	Vložený
Optická hustota	OD 600	Sledování optické hustoty pomáhá sledovat růst mikrobiálních buněk a kvalitu produktu.	UV/Vis spektrofotometr Excellence	Offline
Glukóza	Enzymatické stanovení pomocí UV/Vis	Kvantifikace glukózy je potřebná k zajištění adekvátních živin pro buněčný růst a udržení metabolických procesů, včetně produkce proteinů a dalších buněčných složek.	UV/Vis spektrofotometr Excellence	Offline
Hmotnost/objem	Mše	Přesné vážení každé přidané složky pro zajištění bezpečnosti a účinnosti produktu, konzistence složení a kontrolovaného přidávání virového vektoru.	Analytické váhy Přesné váhy	Atline/Inline
Teplota	Teplota	Proces je citlivý na teplotu	-	-
Tlak	Tlak	Měření tlaku pomáhá řídit průtok kapaliny a rychlost reakce	-	-